Sperimentazioni cliniche

Studio di estensione in aperto volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia a lungo termine di DNL310 in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II) provenienti dallo studio DNLI‑E‑0002 o dallo studio DNLI‑E‑0007

An Open-Label Extension to Investigate the Long-Term Safety, Tolerability, and Efficacy of DNL310 in Patients With Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) From Study DNLI-E-0002 or Study DNLI-E-0007.

Studio prospettico longitudinale della traiettoria della malattia neurologia in bambini che convivono con gangliosidosi GM1 o GM2 ad esordio tardo-infantile o giovanile (studio PRONTO).

Studio per valutare la sieroprevalenza degli anticorpi anti-AAV8 e la valutazione dei biomarcatori in pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD).

A Study to Evaluate Seroprevalence of Antibodies to AAV8 and Assessment of Biomarkers in Patients with Late-Onset Pompe Disease.

Uno studio di efficacia post-autorizzazione di fase IV, multicentrico, in aperto, della durata di 24 mesi, per valutare l’efficacia, la sicurezza e l’immunogenicità del trattamento quotidiano sottocutaneo con metreleptina in pazienti con lipodistrofia parziale.

Un registro osservazionale della malattia e degli esiti clinici nei pazienti affetti da deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL).

Registro per la Ricerca Scientifica e Clinica sulla sindrome di Prader-Willi.

Registro per la Ricerca Scientifica e Clinica sulla Sclerosi Tuberosa

Studio Osservazionale Prospettico su Fattori Dermoscopici Predittivi di Risposta al Trattamento Topico con Ivermectina e Metronidazolo nella Rosacea Papulo-Pustolosa.

DEMOS - Deucravacitinib in Pazienti con Psoriasi Moderata/Grave: esperienza italiana in real life.

“DEMOS” - Deucravacitinib for Patients with Moderate/Severe Psoriasis: A Real-Life Experience in Italy.

Societa' Italiana di Dermatologia (SIDeMaST) (ATOPYREG)