Sperimentazioni cliniche

Un registro osservazionale della malattia e degli esiti clinici nei pazienti affetti da deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL).

Cambiamenti nell’assistenza al paziente affetto da malattia lisosomiale dall’era pre pandemia da COVID-19 all’era post COVID-19.

Registro per la Ricerca Scientifica e Clinica sulla sindrome di Prader-Willi.

Il trattamento con alglucosidasi alfa nella coorte italiana di pazienti con Malattia di Pompe ad esordio tardivo: i risultati di sicurezza ed efficacia fino a 15 anni di terapia.

Rehability-Pompe: Valutazione dell'efficacia dell'utilizzo dei games nel migliorare le performance muscolari nella Malattia di Pompe late-onset.

Studio Osservazionale Prospettico su Fattori Dermoscopici Predittivi di Risposta al Trattamento Topico con Ivermectina e Metronidazolo nella Rosacea Papulo-Pustolosa.

Societa' Italiana di Dermatologia (SIDeMaST) (ATOPYREG)

Studio Osservazionale dell’anamnesi terapeutica, qualità della vita, soddisfazione del trattamento e gravità dei sintomi della malattia in pazienti adulti con psoriasi a placche da moderata a grave trattati con Bimekizumab nella pratica clinica di routine.

Studio osservazionale prospettico sull'influenza delle alterazioni vascolari dermoscopiche sugli esiti della terapia proattiva con schiuma di calcipotriolo/betametasone di propionato (Cal/BD) nella psoriasi a placche.

Studio di Fase III, in aperto, randomizzato per confrontare l’efficacia e la sicurezza di Luspatercept (ace-536) rispetto a Epoetina alfa per il trattamento dell’anemia dovuta a sindromi mieodisplastiche (MDS) a rischio molto basso, basso o intermedio secondo IPSS-R in soggetti naïve a ESA che necessitano di trasfusioni di globuli rossi. (ACE-536-MDS-002)