Studio di Fase III, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico per valutare la sicurezza, tollerabilità ed efficacia di 2000 mg/kg di Trappsol® Cyclo™ (idrossipropil-ß ciclodestrina) e terapia standard rispetto a placebo e terapia standard in pazienti affetti da malattia di Niemann-Pick di tipo C1.