Il trattamento con alglucosidasi alfa nella coorte italiana di pazienti con Malattia di Pompe ad esordio tardivo: i risultati di sicurezza ed efficacia fino a 15 anni di terapia.
Codice Protocollo
LOPD_1015
N. pazienti
12
Promotore
A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino, Dipartimento di Neuroscienze “Rita Levi Montalcini”, Neurologia 1U, S.S. Malattie Neuromuscolari, Università degli Studi di Torino
Data di attivazione
mercoledì 23 ottobre 2024
Data di chiusura
venerdì 25 aprile 2025
Sperimentatori principali
Strutture
data ultima modifica:
12 novembre 2025