codice protocollo
LOPD_1015

Il trattamento con alglucosidasi alfa nella coorte italiana di pazienti con Malattia di Pompe ad esordio tardivo: i risultati di sicurezza ed efficacia fino a 15 anni di terapia.

n. pazienti
12
promotore
A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino, Dipartimento di Neuroscienze “Rita Levi Montalcini”, Neurologia 1U, S.S. Malattie Neuromuscolari, Università degli Studi di Torino
data di attivazione
mercoledì 23 ottobre 2024
data di chiusura
venerdì 25 aprile 2025
sperimentatore principale
Annalisa Sechi
struttura
Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare
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