RealiseD - CompRehensive mEthodological and operational Approach to cLinical trIalS in rare and ultra-rarE Diseases

Questo progetto mira a:

• sviluppare approcci innovativi per la progettazione e la gestione di studi clinici su malattie rare e ultra-rare, affrontando le sfide legate alla limitata disponibilità di pazienti e alla complessità delle patologie;

• migliorare l’efficienza e la qualità dei dati raccolti durante i trial, per aumentare la robustezza dei risultati;

• promuovere la collaborazione internazionale e multidisciplinare tra centri di ricerca, clinici e stakeholder, per superare le difficoltà legate alla rarefazione dei pazienti;

• favorire l’adozione di strategie flessibili e adattative che possano essere personalizzate in base alle specificità delle diverse malattie rare;

• garantire un maggiore coinvolgimento dei pazienti e delle loro associazioni, integrando la loro prospettiva nelle fasi di disegno e implementazione degli studi.