Monitorare l'uso appropriato e sicuro ed ottimizzare l'accesso ai farmaci per la cura delle malattie rare nella Regione FVG

Realizzazione nell’ambito delle Rete Regionale delle Malattie Rare del FVG di un percorso omogeneo per un utilizzo appropriato e sicuro delle terapie già disponibili.

Introduzione razionale nella pratica clinica delle nuove opzioni terapeutiche, sulla base delle evidenze disponibili (es. analisi della patologia, stima dei casi, HTA, individuazione dei centri prescrittori più idonei, monitoraggio periodico dell’appropriatezza d’uso e delle eventuali ADR registrate).

Valutazione dell’appropriatezza prescrittiva dei medicinali per patologia rara (con e senza registro AIFA) nell’ambito delle specifiche patologie.

Approfondimento farmaco-epidemiologico sulle terapie disponibili per patologie rare.

Rilevazione dell’incidenza delle ADR da farmaci per malattie rare in termini di numerosità, tipologia di ADR, codifica della gravità, esito e follow-up per ciascun farmaco, rispetto al totale delle segnalazioni regionali (fonte: RNF) ed eventuali approfondimenti farmaco epidemiologici per casi specifici;Monitoraggio della spesa e dei consumi delle terapie, con particolare riferimento alle nuove terapie ammesse alla rimborsabilità.