COllaborative Network for European Clinical Trials For Children) (c4c)

conect4children is a pan-European clinical trial network

c4c newsletter subscription (pentafoundation.org)

Il c4c  (conect4children) è una grande rete collaborativa europea che mira a facilitare lo sviluppo di nuovi farmaci e altre terapie per l'intera popolazione pediatrica. È un'opportunità pionieristica per creare capacità per l'attuazione di studi clinici pediatrici multinazionali garantendo al contempo che le esigenze di neonati, bambini, giovani e delle loro famiglie siano soddisfatte. c4c si impegna a soddisfare le esigenze dei pazienti pediatrici grazie a una nuova collaborazione tra il settore accademico e quello privato , che comprende 35 partner accademici e 10 industriali di 20 paesi europei, oltre 50 terze parti e circa 500 partner affiliati.

c4c si impegna a fornire una piattaforma sostenibile e integrata per la consegna efficiente e rapida di studi clinici di alta qualità su bambini e giovani in tutte le condizioni e fasi del processo di sviluppo del farmaco. Il c4c  si impegna a portare processi innovativi in ​​tutte le fasi dello sviluppo clinico generando un nuovo modello di organizzazione e del processo di sviluppo clinico.

Sottolineando l'inclusività e la collaborazione attraverso contesti geografici, specializzati, settoriali, culturali e sociali, istituirà una nuova infrastruttura per supportare tutte le valutazioni dei medicinali nei bambini. In questo modo, diventerà un punto di riferimento nell'ambiente di ricerca clinica europea attualmente frammentato. Le migliori pratiche e la consulenza di esperti aggiornata informeranno gli approcci e i metodi di c4c , che saranno successivamente perfezionati nel contesto di prove di fattibilità. Il c4c utilizza un approccio coordinato per fornire studi clinici di "livello normativo" di alta qualità in:

• Più paesi
• Più siti
• Tutti i gruppi di età pediatrica
• sostenendo:
• Implementazione di prova utilizzando risorse condivise tra gli studi
• Progettazione di prova attraverso una combinazione di informazioni sulla storia naturale, fattibilità, innovazione appropriata e opinione di esperti
• Istruzione e consapevolezza dentro e fuori la rete.Il c4c mira a generare un'infrastruttura sostenibile che ottimizzi la fornitura di studi clinici nei bambini attraverso:a) un unico punto di contatto per tutti gli sponsor, i siti e gli investigatori; b) implementazione efficiente delle sperimentazioni, adottando approcci coerenti, standard di qualità allineati e coordinamento dei siti a livello nazionale e internazionale; c) collaborazione con reti specialistiche e nazionali; d) input di alta qualità nella progettazione e preparazione dello studio, attraverso una rigorosa valutazione di fattibilità strategica e operativa ; e) la promozione di progetti innovativi di sperimentazione e metodi scientifici quantitativi; f) una piattaforma di istruzione e formazione per plasmare i futuri leader dello sviluppo di farmaci pediatrici; g) lo sviluppo disupporto sostenibile per tutte queste attività.   Gli altri organi di governo del progetto sono:
• Il pacchetto di lavoro 1 su " Gestione del progetto e supervisione del progetto IMI " è incaricato di coordinare e supervisionare tutte le attività condotte da altri pacchetti di lavoro, per garantire l'aderenza al Consortium Agreement sottoscritto da tutti i beneficiari, le tempistiche, la qualità e il budget. Il Work Package 1 è guidato dal Project Leadership Team (PLT), costituito dai quattro Project Leads che governano l'avanzamento complessivo del progetto.
• Questi sono i compiti principali di ogni gruppo di lavoro:
• Il lavoro è organizzato in otto pacchetti di lavoro, ciascuno responsabile di aspetti specifici dei processi c4c. 
• Il c4c promuove l'innovazione nella progettazione di sperimentazioni cliniche pediatriche e metodi quantitativi al fine di favorire lo sviluppo di nuovi farmaci nelle malattie pediatriche rare e nelle aree ad alto fabbisogno medico.
• L' Assemblea Generale (GA), costituita dai rappresentanti di tutti i beneficiari. L'AG è l'organo decisionale finale sulla strategia generale e la composizione del consorzio;
• Il Comitato direttivo del progetto (PSC), costituito da tutti i responsabili del pacchetto di lavoro. Il PSC è l'organo decisionale sugli aspetti operativi del progetto.Il pacchetto di lavoro 2 su " Organizzazione e governance della rete paneuropea di sperimentazioni cliniche pediatriche " è responsabile della generazione delle procedure di governance della rete. Il suo lavoro è strettamente legato al pacchetto di lavoro 7 che sovrintende all'attuazione di queste procedure.Il pacchetto di lavoro 4 su " Consulenza scientifica, fattibilità e innovazione " mira a creare i processi per fornire ai clienti della rete consulenza su diversi aspetti dello sviluppo di farmaci pediatrici, comprese le opinioni di esperti su particolari malattie e la progettazione dello studio, gruppi rappresentativi di pazienti / genitori che garantirà l'approccio incentrato sul paziente nella consulenza fornita e esperti di metodologia innovativa per assistere nello sviluppo di nuovi modi per superare gli ostacoli dello sviluppo di farmaci per bambini.Il pacchetto di lavoro 6 su " Istruzione e formazione del personale di ricerca della rete " crea un programma integrato di corsi per garantire un background scientifico coerente del personale del sito della rete e corsi di formazione efficaci su procedure e politiche, ad es. Buona pratica clinica, necessaria per condurre studi clinici pediatrici. Le attività del Work Package 6 sono supportate da un Education Board  (EB), composto da esperti nel campo della medicina pediatrica, della metodologia e delle tecniche educative.Il pacchetto di lavoro 8 su " Comunicazione, diffusione, sfruttamento e valutazione dell'impatto " costituisce la prima linea con gli ambienti esterni a c4c, che include comunità scientifiche pediatriche, professionisti sanitari e la popolazione generale. Il suo compito è garantire la coerenza e la qualità delle informazioni diffuse all'esterno con il supporto di un Communication and Dissemination Board (CDB), e sensibilizzare su c4c, i suoi obiettivi e sulla ricerca sui farmaci pediatrici in generale.In particolare il Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare dell’Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia sta lavorando sul pacchetto di lavoro 5 il quale identifica e promuove le migliori pratiche per aumentare il valore dei dati raccolti nelle sperimentazioni cliniche sia per uno studio in corso sia per supportare il riutilizzo dei dati ove possibile.
• All'interno del pacchetto di lavoro 5 vengono identificati quattro compiti:L'obiettivo dell'intero progetto è quello di migliorare, attraverso la fornitura e la promozione di sistemi, strumenti e standard IT, la qualità, l'utilità, la riusabilità e l'uniformità dei dati raccolti dagli studi eseguiti da c4c aumentando in questo modo le informazioni sulla rete.
• Il pacchetto di lavoro 7 su " Pianificazione ed esecuzione di sperimentazioni cliniche " funziona in stretta connessione con il pacchetto di lavoro 2, implementando processi e strumenti creati da quel pacchetto di lavoro, testandoli nelle prove di fattibilità e perfezionandoli sulla base delle loro esperienze precedenti. la fine del progetto c4c.
• Il pacchetto di lavoro 5 su “ Centro di coordinamento dati e standard di qualità dei dati ” rappresenta la struttura tecnologica dell'informazione dell'intero consorzio c4c. L'obiettivo principale di questo gruppo è creare sistemi, strumenti e standard per migliorare la qualità, l'utilità, la riusabilità e l'uniformità dei dati raccolti durante gli studi clinici pediatrici.
• Il pacchetto di lavoro 3 su " Sviluppo di piani aziendali, espansione della rete e sostenibilità delle fonti di finanziamento della rete dopo il supporto IMI2 ", deve sviluppare la strategia e il modello di business che consentiranno alla rete di autosostenersi oltre la durata del c4c finanziamento della Commissione Europea. Con l'avvicinarsi della fine del progetto, il pacchetto di lavoro 3 implementerà il piano di avvio per avviare le operazioni commerciali della rete.Il PLT è supportato operativamente dal Project Management Office (PMO) che si occupa degli aspetti operativi quotidiani.
• saranno stabiliti indicatori e obiettivi delle metriche di prestazione per misurare la capacità di consegna della rete e la qualità dei dati (compito 5.1);
• saranno concordate e promosse definizioni condivise della terminologia rilevante per le sperimentazioni cliniche pediatriche, consentendo una raccolta più uniforme di dati standardizzati per la condivisione interoperabile dei dati (Task 5.2);
• verranno creati standard per i documenti elettronici, come e-CRF, basati su un dizionario comune di dati pediatrici (Task 5.3);
• sarà predisposto un processo comune per consentire l'archiviazione elettronica e l'archiviazione della documentazione e dei dati relativi allo studio (Task 5.4).La progettazione della piattaforma informatica si baserà su:b) un approccio incrementale per sviluppare il sistema in più rilasci con un programma di rilascio più frequente nei primi 24 mesi consentendo al sistema di essere pronto a supportare l'avvio ma anche funzionalità aggiuntive o modificate durante il periodo rimanente; La rete di ricerca c4c riunisce aziende farmaceutiche, reti nazionali pediatriche e reti di sub-specialità multinazionali dell'UE, grandi gruppi di difesa dei pazienti, ospedali pediatrici e altre organizzazioni di ricerca pubbliche di tutta Europa. Gli hub nazionali coordinano le attività per lo svolgimento di sperimentazioni cliniche di alta qualità. Questi includono:
• Il c4c sta creando inoltre una rete internazionale di Hub nazionali e siti qualificati al fine di fornire studi clinici di alta qualità in tutta Europa.
• Il consorzio del progetto è una nuova collaborazione tra i settori accademico e privato che comprende 35 partner accademici e 10 industriali di 20 paesi europei, oltre a più di 50 terze parti e circa 500 partner affiliati.
• c) la conformità agli standard di settore, che coprono requisiti sia funzionali che non funzionali.
• a) tutte le competenze richieste (competenze IT / sistemi di gestione dei dati);
• Per raggiungere questi obiettivi, una piattaforma IT, conforme agli standard di settore e che copra sia livelli funzionali (flusso di lavoro dei processi, metriche, report, dashboard, archiviazione, archiviazione, ecc.) che non funzionali (normative, sicurezza, privacy, livelli di servizio di supporto del sistema, disponibilità e prestazioni del sistema), saranno impostati per "ospitare" due strumenti IT (1. per misurare le prestazioni della rete e 2. il repository di dati e documenti degli studi pediatrici).
• Sostenere e rappresentare la rete c4c a livello nazionale;
• Aiutare a standardizzare i processi all'interno della rete c4c sviluppando standard, processi e modelli nazionali;
• Fornire input alle prove di fattibilità c4c;
• Agire come principale punto di contatto nel proprio paese per i siti e semplificare le comunicazioni tra i siti e la rete c4c .In totale, ci sono 19 hub nazionali in 20 paesi (con l'hub nazionale finlandese che copre sia la Finlandia che l'Islanda).
• I National Hub si incontrano regolarmente per condividere idee, apprendere e per tenersi aggiornati con le attività della rete c4c.
• Negli ultimi due anni la c4c Pediatric Medicine Academy ha lavorato duramente per organizzare, sviluppare e fornire programmi educativi e di formazione di alta qualità volti a fornire a ricercatori e medici i migliori strumenti e tecniche per un'organizzazione, implementazione e consegna ottimali di studi clinici pediatrici efficaci.
• Ad oggi, c4c ha avuto l'onore di formare più di 500 dipendenti di studi clinici.

Riportato di seguito c’è una ripartizione:

Corsi di buona pratica clinica

A seguito di uno studio pilota su Good Clinical Practice (GCP), abbiamo reso disponibili i moduli di base sulla nostra piattaforma di e-learning e abbiamo ospitato altre 2 edizioni del corso. Il feedback ei commenti che abbiamo ricevuto dai partecipanti sono stati finora positivi e con questo feedback saremo in grado di garantire che i corsi futuri mantengano questo alto livello di qualità e rilevanza. Attualmente, abbiamo iniziato il reclutamento per la nostra prossima edizione (nell'ottobre 2020) con ogni Hub nazionale con un massimo di 10 slot partecipanti.

L'importanza di avere giovani consulenti coinvolti nelle sperimentazioni cliniche

Grazie al duro lavoro del Cross-Cutting Team (CCT) del Patient Public Involvement (PPI), i moduli formativi su “ Coinvolgere i bambini, i giovani pazienti e le famiglie ” sono giunti alla seconda edizione e siamo in procinto di progettare un nuovo corso per chi è interessato ad apprendere come creare, impostare e lavorare con un gruppo di giovani consulenti nei propri ospedali.

Corsi tematici

Attraverso una serie di corsi sul monitoraggio e l'avvio della sperimentazione, abbiamo formato il personale clinico, in particolare quelli coinvolti nell'avvio e nella gestione della sperimentazione. Questi corsi sono stati condotti da una facoltà di formatori qualificati ed esperti del mondo accademico e industriale. Grazie alla nostra efficace piattaforma di e-learning c4c e al duro lavoro del team di supporto, siamo riusciti a rilasciare la prima edizione a luglio 2020, nonostante le restrizioni dovute alla pandemia COVID-19

Corsi di protocollo su studi di prova di fattibilità (PoV) non industriali

Con l'imminente inizio delle prove PoV, abbiamo accolto con favore una stretta collaborazione con tutti i team di studio per avere pronti i corsi del protocollo. Sono disponibili un totale di 15 moduli per illustrare i protocolli TREOCAPA , cASPerCF e KD - CAAP e fornire ai partecipanti conoscenze su procedure importanti, come l'ecocardiografia o l'induzione dell'espettorato, nonché consigli più pratici sul completamento del Case Report Form (CRF) e Gestione dei prodotti medicinali sperimentali (IMP), tutti necessari per il raggiungimento degli obiettivi di studio desiderati.

 Un processo di reclutamento senza interruzioni

Utilizzando le conoscenze acquisite dalle precedenti attività di reclutamento, siamo stati in grado di semplificare la procedura di reclutamento dei partecipanti ai nostri corsi. Sebbene gli Hub nazionali svolgano ancora un ruolo centrale fornendo il passcode specifico del corso, ogni partecipante creerà autonomamente le proprie credenziali per accedere alla piattaforma Academy.

Il progetto c4c mira a sviluppare una rete di studi clinici pediatrici paneuropei. Nell'ambito dello sviluppo della rete c4c, una selezione di studi Proof of Viability (PoV) (sperimentazioni cliniche) sarà effettuata all'interno della rete c4c per testarne le funzionalità e costruire una rete più efficace e sostenibile per il futuro.

Il portafoglio di studi Proof of Viability consiste in tre studi sponsorizzati non dal settore (che dovrebbero essere aperti nel 2020) e quattro studi sponsorizzati dal settore (che dovrebbero essere aperti nel 2021).

Studi non industriali

Gli studi Proof of Viability non industriali sono stati selezionati attraverso un invito aperto a studi che affrontassero un bisogno insoddisfatto identificato da bambini, giovani e medici. I criteri chiedevano che gli studi incoraggiassero metodologie e progetti innovativi e coprissero più paesi e fossero sperimentazioni cliniche pediatriche di medicinali o prodotti sperimentali avviate dallo sperimentatore. Sono state ricevute in totale 57 manifestazioni di interesse, per cui sono state presentate 27 candidature complete e, a seguito di un solido processo di selezione, sono state selezionate 11 candidature.

Gli studi finali selezionati per la prova di fattibilità non industriale di c4c includono tre studi che coprono diverse malattie e gruppi di età.

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