Sperimentazioni cliniche

Progetto collaborativo REPOSI - Registro dei Pazienti per lo Studio delle Polipatologie e Politerapie in Reparti della Rete SIMI. Studio osservazionale prospettico.

Studio Multicentrico Osservazionale Prospettico sull'Outcome Clinico dei Pazienti Affetti da Carcinoma della Tiroide.

Diabete di tipo 2, obesità ed eccesso di cortisolo (DOCOR Study).

Valutazione e miglioramento della qualità della cura nelle unità di terapia semintensiva.

Studio prospettico longitudinale della traiettoria della malattia neurologia in bambini che convivono con gangliosidosi GM1 o GM2 ad esordio tardo-infantile o giovanile (studio PRONTO).

Studio per valutare la sieroprevalenza degli anticorpi anti-AAV8 e la valutazione dei biomarcatori in pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD).

A Study to Evaluate Seroprevalence of Antibodies to AAV8 and Assessment of Biomarkers in Patients with Late-Onset Pompe Disease.

Uno studio di efficacia post-autorizzazione di fase IV, multicentrico, in aperto, della durata di 24 mesi, per valutare l’efficacia, la sicurezza e l’immunogenicità del trattamento quotidiano sottocutaneo con metreleptina in pazienti con lipodistrofia parziale.

Un registro osservazionale della malattia e degli esiti clinici nei pazienti affetti da deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL).

Cambiamenti nell’assistenza al paziente affetto da malattia lisosomiale dall’era pre pandemia da COVID-19 all’era post COVID-19.

Registro per la Ricerca Scientifica e Clinica sulla sindrome di Prader-Willi.